Die konsolidierende Melphalan-HDCT mit ASCT wurde als Therapiestandard für hierfür geeignete Patienten in der zweiten Hälfte der 1990er-Jahre etabliert. Hintergrund waren Ergebnisse einer prospektiven randomisierten Studie der französischen Studiengruppe IFM, die durch Einsatz hochdosierten Melphalans in einer Dosis von 140 mg/m2 in Kombination mit einer Ganzkörperbestrahlung (8 Gy) einen signifikanten und klinisch relevanten Vorteil im Gesamtüberleben (OS) gegenüber einer damaligen konventionellen Standardtherapie zeigen konnte (medianes OS 54 vs. 44 Monate) [1]. Dieser OS-Vorteil wurde in einer weiteren prospektiven randomisierten Studie bestätigt, in der die heute übliche Standarddosis von 200 mg/m2 Melphalan als Hochdosistherapie eingesetzt und mit einer konventionell dosierten Chemotherapie verglichen wurde (medianes OS 54,1 vs. 42,3 Monate) [2].
Die HDCT ist jedoch mit Nebenwirkungen und Belastungen verbunden. Angesichts dessen und aufgrund der immer zahlreicher zur Verfügung stehenden neuen Substanzen gab es bereits viele Bemühungen, diese dosisintensive Behandlung durch ähnlich wirksame Standardtherapien abzulösen.
Seit neuere Substanzen wie die Proteasom-Inhibitoren und die immunmodulatorischen Wirkstoffe (IMiD) wie Thalidomid oder Lenalidomid in die Primärtherapie des MM eingeführt wurden, wurde die HDCT in sechs randomisierten Studien gegen verschiedene modernere Kombinationen geprüft (Tab. 1).
