CRISPR/Cas, das Aspirin der Gentherapie?

Die noch junge Erfolgsgeschichte des sogenannten CRISPR/Cas-Systems zur gezielten Veränderung des Genoms in allen lebenden Organismen vom Bakterium bis zu menschlichen Zellen begann im Jahre 1987 mit der zufälligen Entdeckung von sich wiederholenden und durch kurze Abschnitte (sogenannte Spacer) getrennten Sequenzen im Genom eines Bakteriums. Seit Anfang des 21. Jahrhunderts wissen wir, dass das CRISPR/Cas-System Teil der adaptiven Immunabwehr von Bakterien gegen fremde Nukleinsäuren ist. Und seit 2013 können wir das nur aus einem Nukleinsäure-schneidenden Enzym (z. B. Cas9) und einer kleinen Leit (oder guide)-RNA bestehende System als molekulares Werkzeug zur gezielten Modifikation von Nukleinsäuren in allen Zellen benützen. Diese Übersicht wird kurz die wichtigsten Meilensteine der Entwicklung dieser für die moderne Medizin und Biotechnologie sehr vielversprechenden Methode zusammenfassen.