Zell- und Gentherapien: Reale Hoffnung auf erschwingliche Behandlungen
DOI: https://doi.org/10.47184/td.2023.01.07 Von 14. bis 17. November 2022 fand in Düsseldorf das von Prof. Georg Hoffmann organisierte MEDICA LABMED FORUM statt. Der letzte Tag der Veranstaltung, wie auch im letzten Jahr unter der Leitung von Dr. Peter Quick, ist regelmäßig den „Innovative developments in the Life Sciences” gewidmet. Da RNA-Technologien nach dem Durchbruch bei den Impfstoffen in Zukunft auch eine wachsende Bedeutung im Feld der Gentherapien haben werden, befassten sich die Vorträge in diesem Jahr vormittags mit RNA-Technologien in der Medizin und nachmittags mit Gentherapie und -diagnostik.
Isothermal RT-LAMP, CRISPR-Cas, RNA-Transfer, LNPs, single cell omics, spatial omics, NK-Zellen, Automation, CAST-Seq
RNA-Technologien
Die erste Session widmete sich der Frage, wie man heute „state of the art“ mit RNA im Labor arbeitet. Die Einführung ins Thema übernahmen Dr. Karl von Laer (NEB GmbH) mit dem Vortrag „Isothermal RT-LAMP: New Possibilities in DNA/RNA molecular diagnostics“ und Dr.-Ing. Can Dincer (IMTEK) mit „CRISPR-powered RNA diagnostics“. Dr. Christian Dohmen (Ethris GmbH) berichtete anschließend über die Entwicklung von mRNA-Therapeutika bei Lungenerkrankungen und erfolgreichen Tests zur Stabilität bei der Lagerung, Handhabung und Vernebelung. Dr. Janine Altmüller (MDC für Molekulare Medizin, Berlin) weitete den Blick modernster Forschung schließlich mit dem Beitrag „Single cell and spatial omics revolutionize life science“.
Gentherapie und -diagnostik
Im Austausch mit dem internationalen Publikum unterstrich Prof. Tony Cathomen, Präsident der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie (DG-GT), Freiburg: „Die RNA-Technologien werden entscheidend zum Erfolg des Genome Editing beitragen. Beim Genom-Editieren ist es wichtig, dass die Genscheren, z. B. vom Typ CRISPR-Cas, nur kurzzeitig zur Expression gebracht werden. Ein sogenannter Hit-and-Run-Ansatz. Die über RNA-Transfer erreichte kurzzeitige Expression der Genscheren reicht aus, um die gewünschten Veränderungen im Erbgut herbeizuführen. Eine Langzeitexpression wie etwa nach DNA-Transfer erhöhte das Risiko von Fehlschnitten und damit von Off-Target-Effekten. Ein gutes Beispiel aus der klinischen Praxis ist der In-vivo-Ansatz zur Therapie der Transthyretin-Amyloidose. Mittels LNPs (Lipid-Nanopartikel) wurden die für den CRISPR-Cas-Komplex kodierenden RNAs in Leberzellen eingebracht, wo sie das krankheitsverursachende Gen in vivo ausschalteten.“
