Positive Phase-III-Resultate für RNAi-Therapeutikum gegen ATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie

Alnylam Pharmaceuticals und Sanofi Genzyme geben positive Ergebnisse aus der Phase-III-Studie APOLLO zu Patisiran bekannt, einem RNAi-Therapeutikum, das gegen die erbliche ATTR-Amyloidose (hATTR) mit Polyneuropathie entwickelt wurde. Die Daten wurden auf dem 1. Europäischen ATTR-Amyloidose-Treffen für Patienten und Ärzte Anfang November 2017 in Paris vorgestellt. Auf deren Basis will Alnylam gegen Ende 2017 einen Zulassungsantrag für neue Arzneimittel (ZNA) für Patisiran und einen Antrag auf Zulassung der Markteinführung (ZME) stellen.