Am 03. November 2020 wurde Olaparib in der Europäischen Union für die Erstlinien-Erhaltungstherapie in Kombination mit dem Angiogenesehemmer Bevacizumab beim primär fortgeschrittenen Ovarialkarzinom mit homologer Rekombinationsdefizienz (HRD-positiv) sowie für Patienten mit metastasiertem kastrationsresis-tentem Prostatakarzinom (mCRPC) mit BRCA1/2-Mutation zugelassen. Beide EU-Indikationserweiterungen basieren auf Biomarker-spezifischen Subgruppenanalysen der Phase-III-Studien PAOLA-1 bzw. PROfound.
In der Phase-III-Studie PAOLA-1 hatte Olaparib in Kombination mit Bevacizumab als Erstlinien-Erhaltungstherapie bei Patientinnen mit fortgeschrittenem HRD-positivem Ovarialkarzinom das Risiko für Krankheitsprogression oder Tod um 67 % reduzieren können (HR 0,33; 95-%-KI 0,25–0,45). Die zusätzliche Gabe des PARP-Inhibitors verlängerte das progressionsfreie Überleben (PFS) auf median 37,2 Monate gegenüber 17,7 Monaten mit Bevacizumab alleine.
In der PROfound-Studie hatte Olaparib zu einer signifikanten Verbesserung des medianen Gesamtüberlebens (OS) gegenüber der erneuten Behandlung mit einer neuen hormonellen Substanz beim BRCA1/2-mutierten mCRPC geführt. Der PARP-Inhibitor reduzierte das Sterberisiko um 37 % (HR 0,63; 95-%-KI 0,42–0,95) mit einem medianen OS von 20,1 Monaten gegenüber 14,4 Monaten bei erneuter Gabe von Enzalutamid oder Abirateron. Olaparib ist der erste und einzige PARP-Inhibitor mit einer EU-Zulassung für Patienten mit mCRPC und BRCA1/2-Mutation.