Das Antikörper-Wirkstoff-Konjugat Gemtuzumab Ozogamicin (Mylotarg®) wurde durch die Europäische Kommission zur Kombination mit Daunorubicin und Cytarabin bei Patienten im Alter von mindestens 15 Jahren mit nicht vorbehandelter, neu diagnostizierter, CD33-positiver akuter myeloischer Leukämie (AML, ausgenommen akute Promyelozytenleukämie) zugelassen, und ist nun erstmals auf dem deutschen Markt verfügbar. Das Antigen CD33 wird bei bis zu 90% der Patienten auf AML-Zellen exprimiert. Entscheidend für die Zulassung waren die Ergebnisse der ALFA-0701-Studie, in der gegenüber früheren Studien eine niedrigere, fraktionierte Dosierung von Gemtuzumab Ozogamicin verwendet worden war: Dabei führte Gemtuzumab Ozogamicin beim primären Studienendpunkt ereignisfreies Überleben zu einer signifikanten Verlängerung um fast acht Monate im Vergleich zur alleinigen Chemotherapie.
