Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Erteilung einer Marktzulassung für Ivosidenib für zwei Indikationen empfohlen: In Kombination mit Azacitidin für die Behandlung von Patient:innen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) mit einer IDH1(Isocitrat-Dehydrogenase-1)-Mutation, die für eine intensive Chemotherapie nicht geeignet sind, und als Monotherapie für Patient:innen mit einem lokal fortgeschrittenen oder metastasierten IDH1-mutierten Gallengangskarzinom (CCA), die mit mindes-tens einer systemischen Therapie vorbehandelt sind. Ivosidenib ist der erste IDH1-Inhibitor, dessen Zulassung in Europa für Erkrankte mit AML und CCA empfohlen wird, für die bisher nur sehr begrenzte therapeutische Optionen zur Verfügung stehen. Das positive CHMP-Votum basiert auf den Ergebnissen der zulassungsrelevanten klinischen Studien AGILE (bei der IDH1-mutierten AML) und ClarIDHy (beim IDH1-mutierten CCA).
Der IDH1-Inhibitor Ivosidenib ist aktuell bereits in den USA und in China zugelassen.
