Tab. 1 Entwicklung verschiedener FGFR-Inhibitoren beim Urothelkarzinom. Mod. nach [9].

Abkürzungen: ampli: amplifiziert; fus: fusioniert; mut. mutiert; pos: positiv;
mDOR: mediane Dauer des Ansprechens; mPFS: medianes progressionsfreies Überleben; mOS: medianes Gesamtüberleben; NR: nicht erreicht; UC: Urothelkarzinom.

Studie Patienten Ansprechen Krankheits-stabilisierung mPFS (Monate) (95-%-KI) mDOR (Monate) (95-%-KI) mOS (Monate) (95-%-KI)
Erdafitinib, Phase I, Patienten mit UC
(Balheda et al. Clin Cancer Res 2019 )
NCT01703481		 27 FGFRpos
(17 FGFR3mut,
11 FGFRfus)
FGFRmut+fus von 30 UC		 12/30 (40 %) unter allen UC,
12/26 (46 %) unter FGFRpos		 FGFRpos: 4/26 (15 %) FGFRmut/fus: 5,1 5,6 –
Erdafitinib, Phase II,
(Loriot et al. ASCO-GU 2018)
NCT02365597		 FGFRmut/fus
A: 10 mg inter-
mittierend: 33
B: 6 mg täglich: 78		 A: 8 (24 %)
B: 27 (35 %)		 A: 16 (49 %)
B: 30 (39 %)		 A: 4
B: 5;1		 A: 12;6
B: 4;9		 1-Jahres-OS:
A: 31 %
B: 32 %
Erdafitinib, Phase II, 8 mg täglich
(Loriot et al. New Engl J Med 2019 und Siefer-Radtke et al. ASCO 2020)
NCT02365597		 99 FGFRpos
74 (75 %)
FGFR3mut
25 (25 %) FGFR2/3fus 		 40 (40 %) 39 (39 %) 5,5 (4,2–6) 5,6 (4,2–7,2) 13,8 (9,8–NR)
Infigratinib, Phase I, Expansionskohorte (Pal et al. Cancer Discov 2018)
NCT01004224		 67 FGFR3pos 17 (25 %) 26 (39 %) 3,7 (3,1–5,4) – 7,7 (5,6–11,6)
Pemigatinib, Phase II,
(Necchi et al. ESMO 2018)
NCT02872714		 A: FGFR3mut/fus: 61
B: andere FGFR/FGF-Treiber: 42		 A: 13 (21 %)
B: 1 (2 %) FGF10ampli		 A: 22 (36 %)
B: 10 (24 %)		 A: 4,1 (3,0–5,6)
B: 2,0 (1,9–2,1)		 A: 6,2 (4,2–8,4) –
Rogaratinib, Phase I,
Expansionskohorte (Schuler et al. Lancet Oncol 2019) NCT01976741		 52 hohe FGFR1-3 mRNAb
(48 hohe FGFR3; darunter 16 FGFR3mut and 2 FGFR3fus)		 12 (24 %)
7 ohne genetische FGFR-Alterationen		 25 (49 %) 100 Tage (57–143) – –
Futibatinib, Phase I,
Patienten mit UC (Meric-Bernstam et al. AACR 2019)
NCT02052778		 20 FGF/FGFR- alterierte UC 3 (15) 9 (45 %) – – –