Seltene Krankheiten: Diagnose und Therapie mit Biotechnologie

Geschätzte 30 Millionen EU-Bürger leiden an einer der mehr als 6.000 bekannten seltenen Krankheitsformen, die weniger als fünf von 10.000 Menschen betreffen. Unter den über 140 in der EU zugelassenen Medikamenten für seltene Erkrankungen befinden sich zahlreiche Biopharmazeutika sowie weitere Wirkstoffe aus den Laboren von Biotechnologieunternehmen. Gerade bei genetischen Krankheiten bieten biologische Arzneimittel oft wichtige Therapieoptionen. Auch die Diagnose von seltenen Krankheiten wird durch Fortschritte bei der Analyse des menschlichen Erbguts wesentlich beschleunigt.

Laut Viola Bronsema, Geschäftsführerin von BIO Deutschland soll beispielsweise der vielversprechende Anti­körper MOR208 des Münchener Biotechnologieunternehmens MorphoSys AG gegen verschiedene seltene maligne Erkrankungen der B-Zellen zum Einsatz kommen. Weitere, auch in Deutschland aktive Unternehmen, die im Bereich seltene Erkrankungen forschen, sind u. a. Bayer, Boehringer Ingelheim, Janssen-Cilag, Merck, Miltenyi Biotec, Roche, Sanofi und Vertex.

Das Wissen über seltene Krankheiten ist naturgemäß oft begrenzt und die Diagnose langwierig. Arndt Rolfs, Vorstandsvorsitzender des Rostocker Biotechnologieunternehmens Centogene AG, das führend in der genetischen Diagnose von seltenen erblichen Krankheiten ist, erklärt dazu: „Es gibt einen sehr großen Bedarf für die frühe und einfache Diagnose von seltenen erblich bedingten Erkrankungen. Wir haben deshalb die größte Datenbank für genetische Veränderungen bei seltenen Erkrankungen bei uns etabliert.“

Um die Forschung und Entwicklung für Therapien für seltene Erkrankungen zu beschleunigen, hat die EU im Jahr 2000 den Orphan Drug Status eingeführt, der vor allem auch kleinen und mittleren Biotechnologieunternehmen Anreize geben soll, Therapien für seltene Erkrankungen zu erforschen. 

Dr. Claudia Englbrecht

englbrecht@biodeutschland.org